Únicas: una red de hospitales para mejorar la atención de las enfermedades minoritarias
El Hospital Sant Joan de Déu Barcelona y la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) son los impulsores de Únicas, una red de hospitales interconectados cuyo objetivo es mejorar la atención a los niños afectados de enfermedades minoritarias mediante la aplicación de un modelo colaborativo que permita acortar los tiempos de diagnóstico y facilitar la investigación y el acceso a las terapias más avanzadas.
Descripción
Más de 3 millones de españoles tienen una enfermedad rara. De ellos, el 80% de los casos ha debutado durante la infancia. La escasa prevalencia de estas patologías dificulta mucho su diagnóstico, tratamiento e investigación. Para garantizar la equidad en la atención de estos pacientes ha nacido la Red Únicas, promovida por el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona, el centro que más niños con enfermedades minoritarias atiende de España y tercero en europa, que trata más de 22.600 pacientes con enfermedades minoritarias complejas (un 9,3% del total), y por la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER).
La existencia de más de 7.000 enfermedades minoritarias, algunas de ellas ultrararas (solo se dan unos pocos casos en todo el mundo), dificulta su diagnóstico porque son desconocidas incluso por muchos profesionales de la salud.
Esta situación provoca que muchos niños tengan que esperar años y someterse a decenas de pruebas y visitar numerosos especialistas hasta obtener un diagnóstico definitivo.
Como promotor principal del proyecto, el Hospital Sant Joan de Déu Barcelona aspira a tejer una red de centros hospitalarios a nivel estatal y europeo, así como crear sinergias con empresas, universidades y centros de investigación. La red Únicas actualmente se compone de 25 hospitales y contará con una plataforma tecnológica de intercambio de información. Esto permitirá mejorar el modelo de atención médica, la accesibilidad a través de la telemedicina, el diagnóstico por medio de técnicas precisas y el acceso equitativo a tratamientos avanzados.
Actualmente, la respuesta de los sistemas sanitarios en España y Europa en lo que respecta a la atención de los niños con enfermedades minoritarias es insuficiente por las siguientes razones:
Proceso de obtención del diagnóstico largo y complejo
El gran número de enfermedades poco comunes (más de 7.000) dificulta su diagnóstico ya que muchos profesionales las desconocen o tardan en detectarlas. En la actualidad, un 25% de los niños afectados y sus familias tardan más de cuatro años desde que presentan los primeros síntomas hasta que se les diagnostica la enfermedad.
Dificultades para reunir una muestra significativa de pacientes para investigación
La recopilación de datos es esencial para conocer la evolución natural de una enfermedad y poder llevar a cabo investigaciones que permitan hallar un tratamiento. En el caso de las enfermedades minoritarias, resulta muy difícil reunir una muestra significativa de pacientes. Esto es debido a que el número de personas afectadas, por ejemplo, en una comunidad autónoma, es muy pequeño, por lo que hay que buscar fuera para reunir suficientes casos, ampliar la búsqueda a nivel estatal y mundial.
Dificultad de acceso a centros especializados según el origen de las familias
Hay muchos niños con enfermedades raras que no pueden tener acceso a la atención que necesitan o a los tratamientos más avanzados por no vivir en el lugar adecuado. El objetivo es conseguir que todos los pacientes, sin importar su origen o procedencia, puedan acceder a esos tratamientos y a esa atención.
Objetivos de la Red Únicas
El proyecto está alineado con varias estrategias y programas de alcance nacional y europeo entre los cuales se encuentran la Agenda 2030 para el desarrollo sostenible, los planes de transformación de la economía, el programa Next Generation y las estrategias europeas de atención a las enfermedades minoritarias (ERNetworks) en cuya red participamos con un total de 21 acreditaciones. La finalidad principal de Únicas es generar un cambio en el modelo de atención y los sectores implicados en la atención presente y futura de las patologías minoritarias.
Impacto científico y asistencial. La misión del proyecto es mejorar la equidad de acceso a una atención de excelencia para los pacientes pediátricos con enfermedades minoritarias, disminuyendo la variabilidad en el estudio y el tratamiento de los efectos. Con el modelo de telemedicina propuesto por Únicas en coordinación con la red de hospitales adheridos, se quiere mejorar el acceso a la atención altamente especializada, independientemente del lugar de residencia del paciente, ayudando a vertebrar el territorio nacional. También se busca generar una alta capacidad de producción científica que atraiga la industria farmacéutica a investigar las enfermedades minoritarias.
Impacto social. La Red tendrá un impacto en la salud de miles de personas (hay 2,2 millones de niños y niñas en España) mejorando su pronóstico, el acceso a tratamientos y la calidad de vida. También se avanzará en la autonomía personal gracias a la capacitación de los pacientes y sus familias, y a la implementación de medidas para la mejora de la presencia en el ámbito social y laboral y la sensibilización acerca de las enfermedades minoritarias.
Impacto económico. El tejido de centros y colaboradores se proyecta también con el objetivo de generar puestos de trabajo y atraer talento y profesionales altamente cualificados. La captación de recursos competitivos es una de las vías de financiación del proyecto, que puede funcionar como polo de atracción de empresas e instituciones y generar un efecto multiplicador en términos de coste-beneficio.
Transformación digital. Existen posibilidades de recorrido y tecnificación del sector sanitario y, en este ámbito, la Red Únicas contribuirá al avance de la digitalización del ecosistema de salud. La apuesta por compartir datos entre los centros de la red, la adopción de la tecnología y el empleo masivo de datos para generar conocimiento son las bases para generar una gran base de datos de alcance nacional que agrupe los pacientes con enfermedades minoritarias y que atraiga la capacidad investigadora de la industria.
Para abordar estos y otros problemas y poder ofrecer una atención integral a los niños afectados, la Red Únicas cuenta con 6 programas de actuación:
1. Diagnóstico 4P, que ofrece apoyo a los centros de la red mediante el uso y desarrollo de nuevas técnicas diagnósticas como genómica, radiómica, metabolómica, genética molecular del cáncer y diagnóstico neurofisiológico preciso.
2. Discovery, que busca desarrollar nuevos tratamientos en conjunto con universidades, centros de investigación, hospitales, empresas farmacéuticas y compañías de tecnología sanitaria.
3. Share4Rare (S4R), un sistema de inteligencia de datos que conecta los centros asociados a nivel nacional y europeo.
4. Córtex, un sistema de telemedicina avanzada que ofrece apoyo para el cuidado no presencial. Esta plataforma permite seguir y vigilar a los pacientes desde la distancia e incorpora modelos predictivos para poder anticiparse a los acontecimientos.
5. IPER, un instituto dedicado a la atención de enfermedades raras en niños. Está orientado a proporcionar un modelo de atención integral a los pacientes con estas enfermedades. Cuenta con equipos multidisciplinares, equipos de soporte psicosocial, unidades para la transición a centros para adultos y un sistema para monitorear el censo de EEMM.
6. Instituto de Atención a la Cronicidad y Escuela de Salud para Pacientes y Familias "La Casa de Sofía", una entidad dedicada a proporcionar soporte sociosanitario. Además, cuenta con una escuela de salud destinada a pacientes y familias.
Necesidades
Obtención de muestras representativas
La obtención de muestras representativas de pacientes afectados de una enfermedad minoritaria permite conocer la historia natural de la enfermedad e impulsar investigaciones para hallar nuevos tratamientos. Actualmente, el 95% de las enfermedades minoritarias no disponen de un tratamiento específico.Uno de los principales hándicaps con los que se encuentran los investigadores para impulsar estudios que permitan descubrir nuevos tratamientos es conseguir una muestra significativa de pacientes. Al tratarse de enfermedades minoritarias, el número de afectados en una comunidad autónoma es muy reducida y es necesario buscarlos a nivel estatal y mundial.
Acceso a tratamientos avanzados para todos
Otro de los objetivos de Únicas es garantizar que todos los pacientes, independientemente de su lugar de residencia, tienen acceso a los tratamientos más avanzados de su enfermedad y recursos de atención necesarios. Para ello, la red prevé que los profesionales sanitarios que forman parte de Únicas mantengan contacto a través de la telemedicina para consensuar las acciones con los profesionales referentes en una patología concreta.
Conocimiento compartido
Una de las herramientas de la red Únicas es la plataforma digital Share4Rare, impulsada por el Hospital Sant Joan de Déu, que conecta profesionales y pacientes con enfermedades poco frecuentes para que intercambien información en un entorno digital seguro y puedan avanzar en el conocimiento de las enfermedades minoritarias.
Precio
Sin especificar
Publicada el 20 mar. 2023
